9月12日上午，华中农业大学校友、四川大学教授、四川至善唯新生物科技有限公司董事长董飚做客我院第五期生命大健康创新创业论坛，在农业微生物资源发掘与利用全国重点实验室为师生带来“rAAV基因治疗的创新策略与临床转化”主题报告。报告由常务副院长金安江主持。
董飚介绍说，rAAV（重组腺相关病毒）是当前最安全、成药性最好并且得到临床检验的基因治疗药物。AAV是一种无害的哺乳动物病毒，使用其衣壳将治疗基因靶向递送至患病组织细胞，发挥治疗功能，如同车载工程师精准上门服务。他认为 “病多药少”、 “价高量低”是目前基因治疗（药物）的主要痛点。为了破除上述痛点，他们搭建DR.AAV新药研发平台，将新药研发效率提升1倍以上，并开发DR. Yield+平台，实现低成本规模化生产。他以A、B型血友病、法布雷病为例，讲述了研究团队在研发和产业转化rAAV基因药物的心路历程。他表示，rAAV基因药物已在衰老相关疾病领域取得突破，实验证明，注射rAAV基因药物的小鼠有明显肌肉增多的表型，该款药物也有望成为全球首款进入临床研究的肌少症基因药物。
会后，金红林、陈振夏、张敏、石秀娟等师生与董飚就成果转化与知识产权保护、衰老与肌肉的关联性、如何获得持续融资等问题开展热烈的交流。
会议现场
【报告人介绍】董飚，香港中文大学生物学博士，国家海外高层次人才。现任四川大学生物治疗国家重点实验室和华西医院国家老年疾病临床医学研究中心研究员、博导；主要研究方向为遗传病和衰老相关疾病的rAAV基因治疗。在Nature Aging、Nature Communications、Nucleic Acid Res等杂志上发表SCI论文50余篇, 主持1项国家重点研发计划项目和2项国家自然科学基金面上项目，以课题负责人和子课题负责人参与2项国家重点研发计划项目。作为第一申请人申请10个PCT国际专利和2个国内专利（已授权）。发明了新型rAAV生产系统，打破了大规模化生产的瓶颈；发明了高活力的FVIII因子和IX因子，为治疗A型和B型血友病奠定了基础。2018年6月创建四川至善唯新生物科技有限公司，积极开展药物转化研究，现已获得了3个rAAV基因药物的IND批件。
